発症早期の筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象とした高用量メチルコバラミン第Ⅲ相試験(JETALS)

概要

論文掲載雑誌：「JAMA Neurology」（令和4年5月9日オンライン）

　本学医学部脳神経内科学講座　金井数明　教授が分担研究者として参加する研究チームが（主任研究者：徳島大学 梶龍兒特命教授）は、発症早期の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者に対する高用量メチルコバラミンの有効性、安全性を確認しました。本治験は本学医学部附属病院など全国25施設で実施されました。

・発症早期の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者に対し、高用量メチルコバラミンを投与する「高用量メチルコバラミンの筋萎縮性側索硬化症に対する第Ⅲ相試験-医師主導治験-」（Japan Early-stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS: 以下JETALS）を実施した。
・活性型ビタミンB12であるメチルコバラミンは、基礎研究において高用量を投与することによりALSに対して神経保護的な作用を持つことが知られていた。
・2006年から2014年にエーザイ社が実施したALS患者に対する高用量メチルコバラミン投与の治験の部分解析で、発症1年未満に治験に参加した発症早期のALS患者群では、症状の進行が有意に抑制される効果が示唆されていた（偽薬群に比べ生存期間を約600日延長）。
・この部分解析で得られた結果を再検証するため、2017年より発症1年未満のALS患者を対象にJETALSを開始。その結果、高用量のメチルコバラミンを週2回投与することにより、発症早期ALS患者群では症状の進行が有意に抑制されることが改めて実証された。
・高用量メチルコバラミンは、既存の治療薬よりも大きな症状の抑制効果/生存期間の延長が期待できる画期的な治療法として、今後の保険収載が期待される。
・また、早期診断に基づく発症早期からの治療介入の効果がエダラボン（注：ALSの既存の治療薬）についで示される結果となり、ALSにおける早期診断・早期治療介入の重要性が改めて示された。

（参考：徳島大学4/25 プレスリリース資料を添付）