酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症に対するオリプターゼα（サノフィ社）の効果を検証する臨床試験結果がGenet Medに掲載されました。
Wasserstein M, Lachmann R, Hollak C, Arash-Kaps L, Barbato A, Gallagher RC, Giugliani R, Guelbert NB, Ikezoe T, Lidove O, Mabe P, Mengel E,Scarpa M, Senates E, Tchan M, Villarrubia J, Chen Y, Furey S, Thurberg BL, Zaher A, Kumar M.
A randomized, placebo-controlled clinical trial evaluating olipudase alfa enzyme replacement therapy for chronic acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) in adults: One-year results.
Genet Med. 2022 Apr 26:S1098-3600(22)00716-X.